Ғалымдар алғаш рет гендік терапия көмегімен туа біткен кереңдігі бар адамдардың есту қабілетін қалпына келтіре алды.
Бұл туралы 2025 жылдың 2 шілдесінде Nature Medicine журналында хабарланды.
Зерттеуде айтылғандай, инъекциядан кейін бір айдан кейін науқастар дыбыстарды ажырата бастады, ал алты айдан кейін есту деңгейі 106-дан 52 децибелге дейін жақсарды.
Клиникалық сынаққа 1 жастан 24 жасқа дейінгі 10 адам қатысты. Барлығында OTOF генінде сирек кездесетін мутация болды, бұл мутация салдарынан ағзада дыбыстық сигналдарды құлақтан миға жеткізу үшін қажет ақуыз өндірілмеген. Ғалымдар жұмыс істейтін ген нұсқасын ішкі құлаққа жеткізу үшін модификацияланған вирусты пайдаланған.
Ең жақсы нәтижелер балаларда байқалды. 7 жастағы қыз толықтай есту қабілетін қалпына келтіріп, төрт айдан кейін еркін сөйлей бастаған. Ересек қатысушылар да тұрақты жақсаруды көрсеткен.
Жағымсыз жанама әсерлер өте аз болды, күрделі асқынулар тіркелмеген.
